Vor mehr als 100 Jahren begannen Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler, die Geheimnisse von Genen und deren therapeutischen Eigenschaften zu enträtseln. Heute ist die Gentherapie vielversprechend für die Behandlung von Erkrankungen wie Hämophilie B.
Ziel der Gentherapie ist die Besserung der Symptome, Verhinderung oder sogar Heilung von Erkrankungen mit Hilfe von therapeutischen Genen. Gleichzeitig sollen Nebenwirkungen möglichst gering gehalten werden. Aufbauend auf mehr als einem Jahrhundert wissenschaftlicher Entdeckungen ist die Gentherapie heute eine etablierte Form der Medikation mit mehr als 10.000 Patientinnen und Patienten, die mit verschiedenen Gentherapieprodukten behandelt wurden.
Im Jahr 2020 erwarb CSL Behring die weltweiten Rechte zur Kommerzialisierung einer AAV-basierten Gentherapie für Hämophilie B, die in der laufenden klinischen HOPE-B-Studie, die sich jetzt in Phase 3 befindet, evaluiert wird.
Möchten Sie mehr über die Schritte auf dem Weg zur Entwicklung einer Gentherapie für Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B erfahren?
www.haemevolution.de
