Aufmerksamkeit und Forschungsgelder zu erhalten ist eine doppelte Herausforderung für kleine Gruppen von Menschen, die versuchen, das Scheinwerferlicht auf einzelne seltene Krankheiten zu richten – und davon gibt es schätzungsweise 7000.
Doch eine neue Initiative vom Gründer von Facebook und seiner Frau, die Kinderärztin ist, hilft beim Lösen eines dieser Probleme, indem 30 Förderbeiträge – jeweils im Wert von 450.000 US-Dollar – an Organisationen im Bereich der seltenen Krankheiten geleistet werden. Die Chan-Zuckerberg Initiative (CZI) – benannt nach Priscilla Chan und Mark Zuckerberg – hat die große Mission, Herausforderungen in vier Bereichen anzugehen: Wissenschaft, Bildung, Rechte/Chancen sowie Gemeinschaft.
Die CZI sagt, dass das "Rare as One"-Projekt (auf Englisch) für Patienten, Forscher und Klinikärzte eine einzigartige Möglichkeit bietet, zusammenzuarbeiten und den Fortschritt für ihren Kampf gegen seltene Krankheiten zu beschleunigen. Die Zweijahres-Förderbeiträge sollen patientenbasierten Organisationen helfen, ein kollaboratives Forschungsnetzwerk aufzubauen, das Inputs von Klinikärzten und Wissenschaftlern miteinbezieht. Diese Liste führt alle Empfänger von Förderbeiträgen aus dem "Rare As One"-Netzwerk auf (auf Englisch).
Zuvor gewährte die CZI dem Castleman Disease Collaborative Network einen Ausbildungsförderbetrag über 406.000 US-Dollar, co-gegründet von Dr. David Fajgenbaum. Fajgenbaum, der unter der Castleman-Krankheit leidet, hat es zu seiner Mission gemacht, die seltene und schwere Erkrankung der Lymphknoten zu erforschen und zu behandeln, die Ähnlichkeiten mit Autoimmun- und Krebserkrankungen hat. Der junge Arzt übernahm seine eigene Behandlung und ist seit 2014 in Remission. Er co-gründete 2012 Castleman Disease Collaborative Network, ein Netzwerk zur gemeinsamen Zusammenarbeit, und leitet das Zentrum für die Castleman-Krankheit an der Universität von Pennsylvania.
“Traditionelle Forschungs- und Finanzierungsherangehensweisen sind bruchstückhaft,” sagte Dr. Fajgenbaum, “Patienten haben die Macht, Ärzte und Forscher zu inspirieren, Netzwerke zu organisieren und Daten und Mittel bereitzustellen.”
Zudem richtet CZI ihre Aufmerksamkeit auf eine weitere Organisation für seltene Krankheiten, die in Philadelphia angesiedelt ist. Diese hat ein Video (auf Englisch) produziert, das die Geschichte der Calliope Joy Foundation (auf Englisch) erzählt. Maria Kefalas co-gründete die Stiftung zu Ehren ihrer Tochter Cal, die unter Leukodystrophie leidet, einer genetischen Hirnkrankheit, bei der Kinder die Fähigkeit verlieren, zu krabbeln, gehen, schlucken, sprechen und lachen. Um anderen Familien zu helfen, die mit dieser Erkrankung umgehen müssen, begann die Familie aus einem Vorort von Philadelphia, Cupcakes für 1 Dollar das Stück zu verkaufen.
Das aufgebrachte Geld hilft der Stiftung, mehr Familien den Zugang zu Gentherapeutika zu ermöglichen, damit die Kinder von der Krankheit geheilt werden können, bevor irreparable Schäden entstehen.
“Wir werden Cal nicht retten können,” sagte Kefalas im CZI Video (auf Englisch). “Doch wenn ich die Kinder herumrennen sehe und singen höre…. Darum geht es beim Cupcake-Geld.”
Hier gibt es weitere Informationen zu "Rare as One" (auf Englisch).
