- Daten aus der bisher größten Gentherapiestudie bei Hämophilie B zeigen, dass Etranacogen Dezaparvovec im Vergleich zu einer prophylaktischen Faktor IX-Basistherapie bei der Verringerung der jährlichen Blutungsrate statistisch überlegen ist.
- Nach einmaliger Verabreichung von Etranacogen Dezaparvovec blieb die Aktivität von Faktor IX (FIX) bei den Teilnehmern über 18 Monate stabil.
- Beobachtet wurde ein therapeutischer Nutzen auch bei Patienten mit vorbestehenden neutralisierenden Anti-AAV5-Kapsid-Antikörpern bis zu einem Titer von 1:678.
Gentherapie-Studie Hämophilie B
Abschlussanalyse der zulassungsrelevanten HOPE-B-Studie zeigt dauerhafte und anhaltende therapeutische Wirkung der Etranacogen-Dezaparvovec-Gentherapie bei Hämophilie B – Daten auf der EAHAD 2022 vorgestellt
