Marburg, Deutschland, 13. Dezember 2024 – Der weltweit führende Biotechnologiekonzern CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der die Erteilung einer Marktzulassung für Garadacimab als monatlich verabreichte Prophylaxe zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren empfohlen wird. Garadacimab ist ein monoklonaler Antikörper, der auf den aktivierten Faktor XII (Faktor XIIa) abzielt, ein Plasmaprotein, das bei HAE-Patienten eine Schlüsselrolle in der Entstehung von Schwellungsattacken spielt. Durch die Hemmung an der Spitze der HAE-Kaskade werden HAE-Attacken verhindert. Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission (EK) wird im ersten Quartal 2025 erwartet.
"CSL verfolgt seit langem einen konsequenten, patientenorientierten Ansatz bei der Entwicklung bahnbrechender Medikamente in Bereichen mit ungedecktem Bedarf. Diese CHMP-Stellungnahme bringt uns dem Ziel näher, Patienten mit HAE, einer belastenden und potenziell lebensbedrohlichen Erkrankung, eine innovative Behandlung anzubieten", sagte Emmanuelle Lecomte-Brisset, Senior Vice President und Head of Global Regulatory Affairs bei CSL. "Wir freuen uns darauf, diese Therapie für Patienten in Europa verfügbar zu machen."
HAE-Attacken sind oft schmerzhaft und können an diversen Körperstellen, einschließlich des Bauches, des Kehlkopfes, des Gesichtes und der Extremitäten auftreten. Die derzeitigen HAE-Prophylaxe-Therapien setzen an verschiedenen nachgeschalteten Stufen der Kaskade an, aber bisher keine direkt an ihrem Anfang.
Die positive Stellungnahme des CHMP basiert auf den Daten der zulassungsrelevanten Placebo-kontrollierten Phase-3-Studie VANGUARD und ihrer offenen Erweiterungsstudie (open-label extension), in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Garadacimab untersucht wurden. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte, dass Garadacimab während des gesamten Behandlungszeitraums bei 62 Prozent der Patienten zu einem attackenfreien Status führte, die mediane Anzahl der HAE-Attacken auf Null reduzierte und die durchschnittliche Anzahl der HAE-Attacken pro Monat im Vergleich zu Placebo um 86,5 Prozent verringerte. Eine Zwischenanalyse der laufenden offenen Erweiterungsstudie (mediane Garadacimab-Exposition: 13,8 Monate) zeigte, dass Garadacimab ein günstiges Langzeit-Sicherheitsprofil aufweist und eine nachhaltige Reduzierung der HAE-Attacken bewirkt. Die vollständigen Ergebnisse der VANGUARD-Studie wurden in The Lancet (April 2023) und die primären Ergebnisse der laufenden offenen Erweiterungsstudie in Allergy (Oktober 2024) veröffentlicht.
Im Falle der Erteilung würde die zentralisierte Zulassung von Garadacimab in allen EU-Mitgliedstaaten gültig sein. Die finale Stellungnahme wurde in den CHMP-Meeting-Highlights auf der EMA-Website veröffentlicht.
Über HAE
HAE ist eine seltene und potenziell lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die bei etwa 1 von 10 000 bis 1 von 50 000 Menschen auftritt. HAE wird durch einen Mangel oder eine Funktionsstörung von C1-INH verursacht, einem Protein im Blut, das zur Kontrolle von Entzündungen beiträgt. Eine unzureichende Menge an gut funktionierendem C1-INH kann zu Flüssigkeitsansammlungen im Körpergewebe führen, was erhebliche Schwellungen verursacht, die als Angioödem bezeichnet werden. HAE-Attacken können viele Bereiche des Körpers betreffen und sich auf mehrere Stellen ausbreiten, darunter das Gesicht, den Bauch, den Kehlkopf und die Extremitäten. Bei HAE-Attacken im Bauchraum können extreme Schmerzen, Durchfall, Übelkeit und Erbrechen auftreten, die durch die Schwellung der Darmwand verursacht werden. HAE-Attacken, die das Gesicht oder den Hals betreffen, können zum Verschluss der Atemwege, zur Erstickung und, wenn sie unbehandelt bleiben, zum Tod führen.
Über CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) ist ein globales Biotechnologieunternehmen mit einem dynamischen Portfolio an lebensrettenden Medikamenten, darunter Arzneimittel zur Behandlung von Hämophilie und Immundefekten, Impfstoffe zur Vorbeugung von Grippe sowie Therapien für Eisenmangel und Nierenkrankheiten. Seit unserer Gründung im Jahr 1916 sind wir von unserem Versprechen geleitet, mit Hilfe modernster Technologien Leben zu retten. Heute stellt CSL - einschließlich unserer drei Geschäftsbereiche: CSL Behring, CSL Seqirus und CSL Vifor - lebensrettende Produkte für Patienten in mehr als 100 Ländern zur Verfügung und beschäftigt 32 000 Mitarbeiter. Unsere einzigartige Kombination aus kommerzieller Stärke, R&D-Fokus und operativer Exzellenz ermöglicht es uns, Innovationen zu identifizieren, zu entwickeln und zu vertreiben, damit unsere Patienten ihr Leben in vollen Zügen genießen können. Inspirierende Geschichten über das Versprechen der Biotechnologie finden Sie unter CSLBehring.com/Vita und folgen Sie uns auf Twitter.com/CSL.
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